Décision n°2025.0209/DC/SEVOQSS du 11 septembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant adoption du rapport « Analyse des déclarations des évènements indésirables graves associés aux soins (EIGS) survenus lors de la prescription médicamenteuse »
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) dans l'indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué en association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus porteurs d’au moins une mutation autre que de classe I du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et non porteurs d'une mutation F508del du gène CFTR ».
Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) dans l'indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa ».
Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KOSELUGO (sélumétinib) dans l'indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes ».